12月18日，万邦德医药控股集团股份有限公司（下称“万邦德”）发布公告称，全资子公司万邦德制药集团有限公司于2024年12月17日收到美国食品药品监督管理局（下称“fda”）的书面回复，公司自主研发的wp103（石杉碱甲注射液）用于治疗新生儿缺氧缺血性脑病（hie）的临床试验申请正式获得受理。
据了解，wp103（石杉碱甲注射液）是万邦德创新药研发团队基于临床前、临床数据，自主研发的治疗新生儿hie的符合fda要求的石杉碱甲注射液，目前美国尚无石杉碱甲药品获批上市。
资料显示，新生儿hie是由脑组织缺氧和脑血流量减少引起的一种新生儿脑损伤疾病，目前治疗方式包括支持疗法、控制惊厥、治疗脑水肿、亚低温治疗等。石杉碱甲是一种高活性、高选择性的胆碱酯酶抑制剂，同时具有免疫调节、抗氧化应激等作用。临床前动物研究显示，石杉碱甲有潜力降低hie患儿的脑损伤和神经元死亡程度，并且在行为学、认知与记忆测试中带来显著的改善。
在近期接受投资者调研时，万邦德表示，石杉碱甲是公司的核心创新药品种之一，也是有望为患者带来多重获益的胆碱酯酶抑制剂。就这一小分子化药的开发，公司基于已有的药理毒理和临床数据，以及可预期的患者获益，进行了不同适应症和市场的管线布局。
除了本次获受理的wp103（石杉碱甲注射液）外，万邦德另一款石杉碱甲相关创新药也于近日公布了进展。12月16日，万邦德全资子公司自主研发的wp107（石杉碱甲口服溶液）用于治疗“全身型重症肌无力”的临床试验申请正式获得fda受理。
值得一提的是，据万邦德披露，石杉碱甲适用于重症肌无力获得美国食品药品监督管理局（fda）孤儿药资格认定，适用于新生儿缺氧缺血性脑病获得了美国fda的孤儿药及罕见儿科疾病用药双认定。
何为孤儿药？深圳高禾资本控股有限公司管理合伙人刘盛宇告诉记者，孤儿药指用于预防、治疗或诊断罕见病的药物。由于罕见病患病人数少、市场需求有限、研发成本高，孤儿药的全球市场相对小众。
“但最近这十多年，孤儿药发展快速，fda等管理机构也鼓励药企开发孤儿药品类。随着各国政府对罕见病治疗的重视和患者群体的不断扩大，孤儿药市场有望迎来更多发展机遇。”刘盛宇补充道。
相比于一般新药，孤儿药具有哪些优势？
中关村物联网产业联盟副秘书长袁帅表示，孤儿药在研发过程中可以获得政府的政策支持，如税收减免、研发资助、市场独占权等，这大大降低了企业的研发风险和市场推广成本。
“其次，孤儿药一旦成功上市，由于市场独占权的保护，企业可以在一定时间内独占市场份额，从而获得丰厚的回报。对于药企而言，获得孤儿药认定不仅意味着可以享受政策优惠，更有助于提升企业的品牌形象和市场竞争力。”袁帅说道。